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Informazioni sullo studio sulla PKAN

Cos’è lo studio FORT?
Lo studio FORT (FOsmetpantotenate Replacement Therapy) [Terapia sostitutiva con fosmetpantotenate]) valuterà in quale misura un farmaco dello studio sperimentale, denominato fosmetpantotenate, sia efficace nei bambini e negli adulti affetti da neurodegenerazione associata alla pantotenato-chinasi (pantothenate kinase-associated neurodegeneration, PKAN). Per “sperimentale” si intende che il farmaco dello studio non è stato approvato per il trattamento della PKAN, ed è ancora oggetto di valutazione in studi clinici come questo. Il farmaco dello studio sperimentale sarà confrontato con un placebo, una sostanza che ha lo stesso aspetto del fosmetpantotenate ma non contiene nessun trattamento reale. Lo studio FORT valuterà inoltre se vi siano eventuali effetti collaterali dovuti all’assunzione del farmaco dello studio sperimentale.


Perché ha luogo lo studio FORT?
Attualmente non esistono medicine approvate per il trattamento delle cause sottostanti della PKAN. Le opzioni di trattamento per le persone affette da PKAN includono medicine che alleviano i sintomi. Sebbene aiutino le persone a sentirsi meglio, non rallentano però la progressione della malattia. Lo studio FORT valuterà se il fosmetpantotenate possa trattare la causa, non solo i sintomi, della PKAN. Concentrandoci su ciò che pensiamo sia una causa, ci auguriamo che il farmaco dello studio sperimentale possa aiutare a migliorare i sintomi e rallentare la progressione della PKAN.


Cosa ci aiuterà a scoprire lo studio FORT?
Lo studio mira a scoprire se vi saranno dei cambiamenti nei segni e sintomi della PKAN Suoi o di Suo/a figlio/a dopo aver assunto il farmaco dello studio sperimentale. Saranno valutate le attività giornaliere, come parlare, camminare, fare il bagno, vestirsi, mangiare e ingerire.

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Chi può partecipare?
Circa 82 persone nelle cliniche dello studio nel Nord America e in Europa parteciperanno allo studio FORT. Non tutti potranno partecipare allo studio poiché devono essere soddisfatti diversi criteri di inclusione.

Quale farmaco dello studio riceverò?
Se Lei o Suo/a figlio/a risulterà idoneo/a a partecipare allo studio FORT, Lei o Suo/a figlio/a sarà inserito/a in uno dei due gruppi di trattamento dello studio. Circa il 50% dei partecipanti sarà assegnato al gruppo fosmetpantotenate e circa il 50% sarà assegnato al gruppo placebo. Questo viene deciso casualmente, come il lancio di una moneta. Né Lei, né Suo/a figlio/a, né il medico dello studio saprete a quale gruppo di trattamento dello studio Lei o Suo/a figlio/a è stato/a assegnato/a. In questo modo è possibile garantire che i risultati ottenuti dai diversi gruppi siano trattati allo stesso modo.


Con quale frequenza assumerò il farmaco dello studio?
Dopo un incremento della dose iniziale, Lei o Suo/a figlio/a riceverà tre dosi, a distanza di circa 8 ore. Lei o Suo/a figlio/a assumerà tre dosi al giorno durante i pasti per il resto dello studio. Sia il farmaco dello studio sperimentale che il placebo saranno forniti sotto forma di polvere secca, che deve essere aggiunta all’acqua e ingerita. I dettagli su come e quando assumere il farmaco dello studio sperimentale o il placebo saranno forniti dal team dello studio.

Quanto durerà lo studio?
Escludendo la procedura di screening, la partecipazione allo studio potrebbe durare circa 120 settimane. Durante questo periodo, Lei o Suo/a figlio/a dovrà recarsi alla clinica dello studio circa 20 volte. Quanto segue descrive ogni fase dello studio:

  • Pre-screening – I partecipanti che assumono deferiprone per la PKAN dovranno interrompere il trattamento per almeno 30 giorni prima dello screening. Questo serve per assicurare che gli effetti del deferiprone non interferiscano con il farmaco dello studio sperimentale.
  • Screening – Per valutare se Lei o Suo/a figlio/a è idoneo/a a partecipare, sarà chiesto a Lei o Suo/a figlio/a di partecipare a una visita di screening presso la clinica dello studio per sottoporsi agli esami e alle valutazioni correlati allo studio. Questa visita ha luogo fino a 4 settimane prima della Parte 1.
  • Parte 1 – Se idoneo/a a partecipare, sarà chiesto a Lei o Suo/a figlio/a di tornare alla clinica dello studio per sottoporsi a ulteriori esami correlati allo studio e ricevere il fosmetpantotenate o il placebo. Sarà chiesto a Lei o Suo/a figlio/a di recarsi presso la clinica dello studio 6 volte nell’arco di 24 settimane. Durante la 1° settimana dello studio, si recherà in clinica ogni giorno (ad es. V2-V6). Le altre visite avranno luogo a una settimana di distanza. In totale sono previste 10 visite presso l’ambulatorio dello studio.
  • Parte 2 – I volontari che decidono di partecipare alla Parte 2 dello studio saranno sottoposti a vari esami e riceveranno solo fosmetpantotenate (non il placebo). I partecipanti che assumono il placebo durante la Parte 1 dello studio avranno l’opportunità di ricevere il farmaco dello studio sperimentale. Sarà chiesto a Lei o Suo/a figlio/a di recarsi alla clinica dello studio 10 volte per un massimo di 96 settimane. Trenta giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio sperimentale, il team dello studio La contatterà per verificare il Suo stato di salute e benessere.

 

Se Lei o Suo/a figlio/a non prosegue nella Parte 2 dello studio, o se Lei o Suo/a figlio/a lascia lo studio prima della fine della Parte 1, sarà chiesto a Lei o Suo/a figlio/a di recarsi alla clinica dello studio per la valutazione finale.

Cosa accade durante le visite alla clinica dello studio?
Durante le visite alla clinica dello studio, il team dello studio rivolgerà a Lei o Suo/a figlio/a varie domande ed effettuerà alcuni esami medici correlati allo studio. Lo scopo di questi esami è di valutare la salute Sua o di Suo/a figlio/a e stabilire in che modo il Suo organismo sta rispondendo al farmaco dello studio sperimentale.

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Alcuni degli esami saranno videoregistrati per assicurare che siano eseguiti correttamente. Prima di qualsiasi procedura, Lei o Suo/a figlio/a deve essere d’accordo e firmare un modulo di consenso informato. Tale documento fornisce i dettagli sullo studio, cosa comporta la partecipazione e come saranno utilizzate le informazioni cliniche.

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