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À propos de cette étude sur la PKAN

Qu’est-ce que l’étude FORT ?
L’étude FORT (FOsmetpantotenate Replacement Therapy [traitement de substitution par la fosmetpantoténate]) évaluera l’efficacité d’un médicament de l’étude expérimental, appelé fosmetpantoténate, chez des enfants et des adultes atteints de neurodégénérescence associée à un déficit en pantothénate kinase (Pantothenate Kinase-Associated Neurodegeneration, PKAN). Le terme « expérimental » signifie que le médicament de l’étude n’a pas été approuvé pour le traitement de la PKAN et fait encore l’objet d’évaluations dans le cadre d’études cliniques comme celle-ci. Le médicament de l’étude expérimental sera comparé à un placebo, une substance qui ressemble au fosmetpantoténate, mais qui ne contient pas de traitement réel. L’étude FORT évaluera également si la prise du médicament de l’étude expérimental produit des effets secondaires.


Pourquoi l’étude FORT est-elle menée ?
Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé pour traiter les causes sous-jacentes de la PKAN. Les alternatives de traitement pour les personnes qui en sont atteintes comprennent des médicaments qui soulagent les symptômes. Bien qu’ils aident les personnes à se sentir mieux, ils ne ralentissent pas la progression de la maladie. L’étude FORT examinera si le fosmetpantoténate permet de traiter la cause, et pas seulement les symptômes, de la PKAN. En ciblant ce que nous pensons être une cause, nous espérons que le médicament de l’étude expérimental pourra contribuer à améliorer les symptômes et à ralentir la progression de la PKAN.


Que nous permettra d’apprendre l’étude FORT ?
L’étude vise à déterminer si des changements surviennent dans les signes et les symptômes de la PKAN chez vous ou chez votre enfant après la prise du médicament de l’étude expérimental. Nous évaluerons des activités quotidiennes, telles que parler, marcher, prendre un bain, s’habiller, manger et déglutir.

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Qui peut participer ?
Environ 82 personnes réparties dans des centres d’étude en Amérique du Nord et en Europe participeront à l’étude FORT. Tous les postulants ne pourront pas participer à l’étude, car plusieurs critères d’inclusion devront être satisfaits.

Quel médicament de l’étude recevrai-je ?
Si vous ou votre enfant êtes éligible à participer à l’étude FORT, vous ou votre enfant serez réparti(e) dans l’un des deux groupes de traitement de l’étude. Environ 50 % des participants seront répartis dans le groupe fosmetpantoténate et environ 50 % seront répartis dans le groupe placebo. La répartition s’effectuera par tirage au sort, comme à pile ou face. Ni vous ou votre enfant, ni le médecin de l’étude ne saurez dans quel groupe de traitement de l’étude vous ou votre enfant avez été réparti. Cela garantit que les résultats obtenus auprès des différents groupes seront traités de la même façon.


Combien de fois vais-je prendre le médicament de l’étude ?
Après une augmentation progressive de la dose initiale, vous ou votre enfant recevrez trois doses, à environ 8 heures d’intervalle. Vous ou votre enfant devrez prendre trois doses par jour, lors des repas, pendant le reste de l’étude. Le médicament de l’étude expérimental et le placebo sont fournis sous forme de poudre sèche qu’il faudra diluer dans de l’eau pour le prendre. L’équipe de l’étude vous expliquera quand et comment prendre le médicament de l’étude expérimental ou le placebo.
Combien de temps durera l’étude ?
En excluant le processus de sélection, la participation à l’étude pourrait durer environ 120 semaines. Durant cette période, vous ou votre enfant devrez vous rendre au centre d’étude environ 20 fois. Voici un aperçu de chaque étape de l’étude :

  • Présélection: les participants qui prennent de la défériprone pour traiter la PKAN devront arrêter le traitement au moins 30 jours avant la sélection. Il s’agit de s’assurer que les effets de la défériprone n’interfèrent pas avec ceux du médicament de l’étude expérimental.
  • Sélection: pour évaluer si vous ou votre enfant êtes apte à participer, vous ou votre enfant serez invité(e) à vous rendre à une visite de sélection au centre d’étude pour effectuer des analyses et des évaluations en lien avec l’étude. Cette visite se déroulera jusqu’à 4 semaines avant la Partie 1.
  • Partie 1: si vous êtes éligible à participer, vous ou votre enfant devrez revenir au centre d’étude pour effectuer d’autres analyses en lien avec l’étude et recevoir soit le fosmetpantoténate, soit le placebo. Vous ou votre enfant devrez vous rendre au centre d’étude 6 fois durant une période de 24 semaines. Pendant la 1re semaine de l’étude, vous vous rendrez au centre chaque jour (p. ex., V2-V6). Les autres visites seront espacées de plusieurs semaines. Il y aura 10 visites en tout au cabinet du médecin de l’étude.
  • Partie 2 : les volontaires qui choisissent de participer à la Partie 2 de l’étude effectueront différentes analyses et recevront seulement du fosmetpantoténate (pas de placebo). Les participants qui auront reçu le placebo pendant la Partie 1 de l’étude auront la possibilité de recevoir le médicament de l’étude expérimental. Vous ou votre enfant serez tenu(e) de vous rendre au centre d’étude 10 fois durant une période allant jusqu’à 96 semaines. Trente jours après la dernière dose du médicament de l’étude expérimental, l’équipe de l’étude vous contactera pour faire le point sur votre état de santé et votre bien-être.

 

Si vous ou votre enfant ne poursuivez pas dans la Partie 2 de l’étude, ou si vous ou votre enfant vous retirez de l’étude avant la fin de la Partie 1, vous ou votre enfant devrez revenir au centre d’étude pour une évaluation finale.

Que se passera-t-il au cours des visites au centre d’étude ?
Lors des visites au centre d’étude, l’équipe de l’étude vous posera plusieurs questions, à vous ou à votre enfant, et réalisera un certain nombre d’examens médicaux en lien avec l’étude. Ces examens visent à évaluer votre état de santé, ou celui de votre enfant, et à déterminer la réaction de votre organisme au médicament de l’étude expérimental.

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Certains des examens feront l’objet d’un enregistrement vidéo pour s’assurer qu’ils ont été réalisés correctement. Avant toute procédure, vous ou votre enfant devrez donner votre consentement et signer un formulaire de consentement éclairé. Ce document fournit des détails sur l’étude, ce que la participation implique et la façon dont les informations cliniques seront utilisées.

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