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Acerca de este estudio sobre PKAN

¿Qué es el estudio FORT?
El estudio FORT (FOsmetpantotenate Replacement Therapy, tratamiento sustitutivo con fosmetpantotenato) analizará el funcionamiento de un fármaco del estudio en investigación denominado fosmetpantotenato en niños y adultos con neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (pantothenate kinase-associated neurodegeneration, PKAN). «En investigación» hace referencia a que el fármaco del estudio no ha sido autorizado para el tratamiento de PKAN y que sigue evaluándose en estudios clínicos como este. El fármaco del estudio en investigación se comparará con un placebo, que es una sustancia con el mismo aspecto que el fosmetpantotenato pero que no contiene ningún tratamiento real. El estudio FORT también analizará si el fármaco del estudio en investigación tiene algún efecto secundario.


¿Por qué se está realizando el estudio FORT?
Actualmente, no existe ningún medicamento autorizado que trate las causas subyacentes de PKAN. Las opciones de tratamiento para las personas con PKAN consisten en medicamentos que alivian los síntomas. Si bien ayudan a que las personas se encuentren mejor, no retrasan la progresión de la enfermedad. El estudio FORT investigará si el fosmetpantotenato puede tratar tanto la causa como los síntomas de PKAN. Al abordar lo que pensamos que es la causa, se espera que el tratamiento con el fármaco del estudio en investigación pueda mejorar los síntomas y retrasar la progresión de PKAN. También es posible que no obtenga ningún beneficio con dicho fármaco.


¿Qué aprenderemos con el estudio FORT?
Este estudio tiene como objetivo descubrir si se produce algún cambio en los signos y síntomas de PKAN, tanto en usted como en su hijo, después de tomar el fármaco del estudio en investigación. Se analizarán actividades cotidianas como hablar, caminar, bañarse, vestirse, comer y tragar.

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¿Quién puede participar?
En el estudio FORT participarán aproximadamente 82 personas procedentes de centros médicos de Norteamérica y Europa. En este estudio no pueden participar todas las personas, ya que se deben cumplir varios criterios de inclusión.

¿Qué fármaco del estudio recibiré?
Si usted/su hijo son aptos para participar en el estudio FORT, entrarán a formar parte de uno de los dos grupos de tratamiento del estudio. Se asignará aproximadamente un 50 % de los participantes al grupo del fosmetpantotenato, y el otro 50 % al grupo del placebo. Esto se decide al azar, como si se lanzara una moneda. Ni usted, ni su hijo, ni el médico del estudio sabrán el grupo de tratamiento del estudio que les ha sido asignado. Esto permite que se gestionen los resultados de los distintos grupos de la misma forma.


¿Con qué frecuencia tomaré el fármaco del estudio?
Después de un aumento de la dosis inicial, usted/su hijo recibirán tres dosis con unas 8 horas de diferencia. Usted/su hijo tomarán tres dosis al día con las comidas durante el resto del estudio. Tanto el fármaco del estudio en investigación como el placebo se suministran en forma de polvo seco al que se le añade agua y se traga. El equipo del estudio le explicará detalladamente cómo y cuándo tomar el fármaco del estudio en investigación o el placebo.
¿Cuánto durará el estudio?
Sin contar el proceso de selección, la participación en el estudio podría durar unas 120 semanas. Durante este periodo de tiempo, es necesario que usted/su hijo visiten el centro médico del estudio aproximadamente 20 veces. A continuación se resume cada paso del estudio:

  • Preselección: los participantes que tomen deferiprona para tratar PKAN, deberán interrumpir el tratamiento como mínimo 30 días antes de la selección. De este modo, se garantizará que los efectos de la deferiprona no interfieran en el fármaco del estudio en investigación.
  • Selección: con el fin de analizar si usted/su hijo reúnen los requisitos para participar, se les pedirá que acudan a una visita de selección en el centro médico del estudio para someterse a pruebas y análisis relacionados con el estudio. Esta visita tendrá lugar como máximo 4 semanas antes de la parte 1.
  • Parte 1: si usted/su hijo son aptos, se les pedirá que vuelvan al centro médico del estudio para someterse a otras pruebas relacionadas con el estudio y a que se les administre fosmetpantotenato o placebo. Se le pedirá a usted/su hijo que acudan al centro médico del estudio 6 veces a lo largo de 24 semanas. Durante la primera semana del estudio, se acudirá al centro médico cada día (V2-V6). Las demás visitas se realizarán con algunas semanas de diferencia. En total, se realizarán 10 visitas al centro médico del estudio.
  • Parte 2: los voluntarios que elijan participar en la parte 2 del estudio, se someterán a diversas pruebas y se les administrará solamente fosmetpantotenato (no el placebo). Los participantes que tomen el placebo en la parte 1 del estudio, tendrán la oportunidad de tomar el fármaco del estudio en investigación. Se le pedirá a usted/su hijo que acudan al centro médico del estudio 10 veces a lo largo de un periodo máximo de 96 semanas. Treinta días después de la última dosis del fármaco del estudio en investigación, el equipo del estudio se pondrá en contacto con usted para comprobar su estado de salud y bienestar.

 

 

Si usted/su hijo no continúan en la parte 2 del estudio, o si usted/su hijo abandonan el estudio antes de que finalice la parte 1, se le pedirá a usted/su hijo que vuelvan al centro médico del estudio para realizar un análisis final.

¿Qué ocurrirá durante las visitas al centro médico del estudio?
Durante las visitas al centro médico del estudio, el equipo del estudio le planteará a usted/su hijo varias preguntas y les realizarán algunas pruebas médicas relacionadas con el estudio. La finalidad de estas pruebas es analizar la salud de usted/su hijo y determinar cómo responde el organismo al fármaco del estudio en investigación.

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Algunas de las pruebas se grabarán en vídeo para garantizar que se realizan correctamente. Antes de iniciar los procedimientos, usted/su hijo deberán aceptar y firmar un formulario de consentimiento informado. Dicho documento ofrece detalles sobre el estudio, lo que implica la participación y el modo de utilización de la información clínica.

¿Puedo participar?

¿PREPARADO/A PARA EMPEZAR?

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