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Über die PKAN-Studie

Was ist die FORT-Studie?
Die FORT-Studie (FOsmetpantotenate-ERsatzTherapie) beurteilt, wie gut ein Prüfpräparat namens Fosmetpantotenate bei Kindern und Erwachsenen mit Pantothenat-Kinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN) wirkt. „Prüfpräparat“ bedeutet, dass dieses Medikament noch nicht für die Behandlung von PKAN zugelassen ist, sondern aktuell in klinischen Studien wie dieser hier beurteilt wird. Das Prüfpräparat wird mit einem Placebo verglichen – das ist eine Substanz, die genauso aussieht wie Fosmetpantotenate, jedoch keinen Wirkstoff enthält. Die FORT-Studie beurteilt auch, ob es Nebenwirkungen infolge der Einnahme des Prüfpräparats gibt.


Warum wird die FORT-Studie durchgeführt?
Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung der zugrundeliegenden Ursachen von PKAN. Die Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit PKAN umfassen Medikamente, die die Symptome lindern. Sie können zwar dabei helfen, dass sich die Patienten besser fühlen, verlangsamen aber nicht das Fortschreiten der Erkrankung. Die FORT-Studie untersucht, ob Fosmetpantotenate die Ursache und nicht nur die Symptome von PKAN behandeln kann. Wir glauben, dass das Prüfpräparat gegen eine vermeintliche Ursache von PKAN gerichtet ist und hoffen, dass die Behandlung dabei helfen kann, die Symptome zu lindern und das Fortschreiten von PKAN zu verlangsamen.


Was lernen wir von der FORT-Studie?
Mit dieser Studie soll ermittelt werden, ob es nach der Einnahme des Prüfpräparats Änderungen bei Ihren PKAN-Anzeichen und -Symptomen bzw. denen Ihres Kindes gibt. Tägliche Aktivitäten, wie z. B. Sprechen, Gehen, Baden, Anziehen, Essen und Schlucken, werden beurteilt.

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Wer kann teilnehmen?
Ungefähr 82 Personen in Prüfzentren in ganz Nordamerika und Europa werden an der FORT-Studie teilnehmen. Nicht jeder wird an der Studie teilnehmen können, da mehrere Einschlusskriterien erfüllt werden müssen.

Welches Prüfpräparat werde ich erhalten?
Wenn für Sie/Ihr Kind eine Teilnahme an der FORT-Studie infrage kommt, werden Sie/Ihr Kind einer von zwei Behandlungsgruppen zugewiesen. Ungefähr 50 % der Teilnehmer werden der Fosmetpantotenate-Gruppe und ungefähr 50 % der Placebo-Gruppe zugeteilt. Dies wird per Zufallsverfahren entschieden, wie beim Werfen einer Münze. Weder Sie/Ihr Kind noch der Prüfarzt wissen, welcher Studienbehandlungsgruppe Sie/Ihr Kind zugewiesen wurden. Dadurch wird gewährleistet, dass die Ergebnisse aus den verschiedenen Gruppen auf dieselbe Weise behandelt werden.


Wie häufig werde ich das Prüfpräparat einnehmen?
Im Anschluss an eine Steigerung der Anfangsdosis erhalten Sie/erhält Ihr Kind drei Dosen im Abstand von ungefähr 8 Stunden. Sie nehmen/Ihr Kind nimmt täglich drei Dosen mit Mahlzeiten für den Rest der Studie ein. Sowohl das Prüfpräparat als auch das Placebo werden als Trockenpulver bereitgestellt, das mit Wasser gemischt und dann getrunken wird. Einzelheiten dazu, wie und wann das Prüfpräparat bzw. das Placebo eingenommen wird, erhalten Sie vom Studienteam.

Wie lange wird die Studie dauern?
Das Voruntersuchungsverfahren ausgenommen könnte die Teilnahme an der Studie etwa 120 Wochen dauern. Während dieser Zeit werden Sie/wird Ihr Kind ungefähr 20-mal in das Prüfzentrum kommen. Nachfolgend werden die einzelnen Schritte der Studie beschrieben:

  • Vor der Voruntersuchung – Teilnehmer, die Deferipron für PKAN einnehmen, müssen die Behandlung mindestens 30 Tage vor der Voruntersuchung absetzen. Damit wird sichergestellt, dass die Wirkungen von Deferipron nicht das Prüfpräparat beeinträchtigen.
  • Voruntersuchung – Um zu beurteilen, ob Sie/Ihr Kind für eine Teilnahme geeignet sind/ist, werden Sie/wird Ihr Kind gebeten, zu einem Voruntersuchungstermin in das Prüfzentrum zu kommen. Dort werden dann studienbezogene Tests und Untersuchungen durchgeführt. Dieser Besuchstermin findet bis zu 4 Wochen vor Teil 1 statt.
  • Teil 1 – Sofern für Sie/Ihr Kind eine Teilnahme infrage kommt, werden Sie/wird Ihr Kind gebeten, in das Prüfzentrum zurückzukommen, um sich weiteren studienbezogenen Tests zu unterziehen und entweder Fosmetpantotenate oder Placebo zu erhalten. Es ist erforderlich, dass Sie/Ihr Kind innerhalb von 24 Wochen 6-mal in das Prüfzentrum kommen/kommt. Während der ersten Studienwoche kommen Sie täglich in das Prüfzentrum (z. B. Besuchstermin 2 bis 6). Die anderen Besuchstermine finden im Abstand von mehreren Wochen statt. Es finden insgesamt 10 Besuchstermine im Prüfzentrum statt.
  • Teil 2 – Bei Freiwilligen, die entscheiden, an Teil 2 der Studie teilzunehmen, wird eine Reihe von Tests durchgeführt und alle erhalten ausschließlich Fosmetpantotenate (kein Placebo). Teilnehmer, die in Teil 1 der Studie Placebo eingenommen haben, erhalten die Möglichkeit, das Prüfpräparat einzunehmen. Es ist erforderlich, dass Sie/Ihr Kind innerhalb von bis zu 96 Wochen 10-mal in das Prüfzentrum kommen/kommt. Dreißig Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats wird Sie das Studienteam kontaktieren, um Ihren Gesundheitszustand und Ihr Wohlbefinden zu überprüfen.

 

Wenn Sie/Ihr Kind Ihre/seine Teilnahme in Teil 2 der Studie nicht fortsetzen/fortsetzt oder wenn Sie/Ihr Kind die Studie vor dem Ende von Teil 1 verlassen/verlässt, werden Sie/wird Ihr Kind gebeten, für eine abschließende Beurteilung in das Prüfzentrum zurückzukommen.

Was passiert während der Besuchstermine im Prüfzentrum?
Während der Besuchstermine im Prüfzentrum wird das Studienteam Ihnen/Ihrem Kind mehrere Fragen stellen und eine Reihe von studienbezogenen medizinischen Untersuchungen durchführen. Diese Untersuchungen dienen der Beurteilung Ihrer Gesundheit/der Gesundheit Ihres Kindes und dem Ansprechen Ihres Körpers/des Körpers Ihres Kindes auf das Prüfpräparat.

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Einige der Untersuchungen werden auf Video aufgezeichnet, um sicherzustellen, dass sie ordnungsgemäß durchgeführt werden. Vor jeglichen Maßnahmen müssen Sie einwilligen/muss Ihr Kind zustimmen und eine Patienteninformation und Einwilligungserklärung/Zustimmungserklärung unterzeichnen. Dieses Dokument enthält Einzelheiten über die Studie, was eine Teilnahme bedeutet und wie die klinischen Informationen verwendet werden.

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