Čeština

O tomto klinickém hodnocení PKAN

Co je klinické hodnocení FORT?
Klinické hodnocení FORT (FOsmetpantotenate Replacement Therapy – substituční léčba fosmetpantotenátem) bude hodnotit, jak dobře zkoumaný hodnocený přípravek, označovaný jako fosmetpantotenát, funguje u dětí a dospělých s neurodegenerací asociovanou s pantotenátkinázou (pantothenate kinase-associated neurodegeneration, PKAN). „Zkoumaný“ znamená, že tento hodnocený lék dosud nebyl schválen k léčbě PKAN a stále prochází hodnocením v klinických hodnoceních podobných tomuto. Zkoumaný hodnocený přípravek bude srovnáván s placebem – látkou, která vypadá jako fosmetpantotenát, ale neobsahuje žádný skutečný lék. Klinické hodnocení FORT dále bude posuzovat, zda při užívání zkoumaného hodnoceného léku dochází ke vzniku nějakých nežádoucích účinků.


Proč se klinické hodnocení FORT provádí?
V současné době neexistuje žádný schválený lék k léčbě základních příčin PKAN. Mezi možnosti léčby lidí s PKAN patří léky, které zmírňují příznaky. Díky těmto lékům se lidé cítí lépe, ale nedochází ke zpomalení postupu nemoci. Klinické hodnocení FORT bude zjišťovat, zda dokáže fosmetpantotenát léčit příčinu PKAN, a ne pouze její příznaky. Doufáme, že když se zaměříme na to, co si myslíme, že je příčinou této nemoci, může léčba tímto zkoumaným hodnoceným přípravkem pomoci zlepšit příznaky a zpomalit postup onemocnění.


Co nám klinické hodnocení FORT pomůže zjistit?

Toto klinické hodnocení má za cíl zjistit, zda u Vás dochází ke změnám známek a příznaků PKAN po užití zkoumaného hodnoceného přípravku. Budeme posuzovat každodenní činnosti, např. mluvení, chůzi, koupání, oblékání, konzumaci jídla a polykání.

greenicons

Kdo se tohoto klinického hodnocení může účastnit?
Tohoto klinického hodnocení se zúčastní přibližně 82 osob na klinikách v Severní Americe a v Evropě. Ne každý se bude moci tohoto klinického hodnocení účastnit, jelikož je nutné splnit několik kritérií pro zařazení.

Jaký hodnocený lék budu užívat?
Pokud budete způsobilý/á pro účast v klinickém hodnocení FORT, budete zařazen/a do jedné ze dvou léčebných skupin. Přibližně 50 % účastníků bude zařazeno do skupiny užívající fosmetpantotenát a přibližně 50 % bude přiřazeno do skupiny užívající placebo. Rozhoduje se náhodně, jako při hodu mincí. Ani Vy ani zkoušející lékař nebudete vědět, do které léčebné skupiny jste byl/a zařazen/a. Tím se zajistí, aby s výsledky zjištěnými u různých skupin bylo zacházeno stejným způsobem.


Jak často budu hodnocený přípravek užívat?
Po prvním zvýšení dávky dostanete tři dávky přibližně v rozmezí po 8 hodinách. Po zbytek klinického hodnocení budete užívat tři dávky denně s jídlem. Jak zkoumaný hodnocený přípravek, tak i placebo jsou ve formě suchého prášku, který je třeba smíchat s vodou a polknout. Podrobnosti o tom, jak a kdy se zkoumaný hodnocený přípravek nebo placebo užívají, Vám sdělí tým klinického hodnocení.

Jak dlouho bude toto klinické hodnocení probíhat?
Pokud nepočítáme výběr pacientů, účast v tomto klinickém hodnocení potrvá asi 120 týdnů. Během této doby se dostavíte asi na 20 návštěv na klinice provádějící klinické hodnocení. Níže uvádíme každý krok v tomto klinickém hodnocení:

  • Období před zařazením – účastníci užívající deferipron z důvodu PKAN budou muset léčbu vysadit alespoň na dobu 30 dní před výběrem pacientů. Díky tomu je možné zajistit, aby se účinky deferipronu nerušily se zkoumaným hodnoceným přípravkem.
  • Výběr pacientů – posuzuje se, zda jste vhodný/á pro účast, požádáme Vás o účast na vstupní návštěvě na klinice provádějící klinické hodnocení, při které podstoupíte testy a vyšetření související s klinickým hodnocením. Tato návštěva proběhne až 4 týdny před částí 1.  
  • Část 1 – pokud jste způsobilý/á k účasti, požádáme Vás, abyste se dostavil/a na kliniku k provedení dalších vyšetření souvisejících s klinickým hodnocením a dostanete buď fosmetpantotenát, nebo placebo. Během 24 týdnů se budete muset dostavit na kliniku k 6 návštěvám. Během 1. týdne klinického hodnocení budete kliniku navštěvovat každý den (např. N2–N6). Další návštěvy proběhnou v rozestupu týdnů. Celkově absolvujete 10 návštěv ordinace lékaře.
  • Část 2 – dobrovolníci, kteří se rozhodnou účastnit se části 2 klinického hodnocení, podstoupí různá vyšetření a dostanou pouze fosmetpantotenát (bez placeba). Účastníci užívající v části 1 klinického hodnocení placebo budou mít příležitost dostat zkoumaný hodnocený přípravek. Během až 96 týdnů se budete muset dostavit na kliniku k 10 návštěvám. Třicet dní po užití poslední dávky zkoumaného hodnoceného přípravku Vás tým klinického hodnocení bude kontaktovat, aby zkontroloval Váš zdravotní stav.

Pokud nebudete pokračovat v části 2 klinického hodnocení, případně pokud z klinického hodnocení odstoupíte před dokončením části 1, požádáme Vás, abyste se dostavili k návštěvě kliniky z důvodu závěrečného vyšetření.

Co se odehrává při návštěvách kliniky?
Během návštěv kliniky Vám položí tým klinického hodnocení několik otázek a provede řadu zdravotních vyšetření souvisejících s klinickým hodnocením. Cílem těchto vyšetření je posoudit Váš zdravotní stav a určit, jak tělo reaguje na zkoumaný hodnocený přípravek.

doctor-stethescope

Některá vyšetření budou zaznamenána na video, abychom měli jistotu, že byla provedena správně. Před jakýmikoli postupy musíte souhlasit a podepsat formulář informovaného souhlasu. Tento dokument uvádí podrobnosti o klinickém hodnocení, co obnáší účast a způsob využití klinických údajů.

Mohu se přidat?

JSTE PŘIPRAVENI ZAČÍT?

NAJÍT KLINIKU PROVÁDĚJÍCÍ KLINICKÉ HODNOCENÍ