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Acerca de este estudio de PKAN

¿Qué es el estudio FORT?
El estudio FORT (FOsmetpantotenate Replacement Therapy [terapia de reemplazo de fosmetpantotenato]) evaluará qué tan bien funciona el fármaco del estudio en investigación, llamado fosmetpantotenato, para tratar a niños y adultos con neurodegeneración asociada a la pantotenato cinasa (pantothenate kinase-associated neurodegeneration, PKAN). “En investigación” significa que el fármaco del estudio no ha sido aprobado para el tratamiento de la PKAN, y aún se está evaluando en estudios clínicos como este. El fármaco del estudio en investigación se comparará con un placebo: una sustancia que tiene la apariencia del fosmetpantotenato, pero no contiene un tratamiento real. El estudio FORT también evaluará si hay algún efecto secundario por tomar el fármaco del estudio en investigación.


¿Por qué se está realizando el estudio FORT?
Actualmente no hay medicamentos aprobados para tratar las causas subyacentes de la PKAN. Las opciones de tratamiento para las personas con PKAN incluyen medicamentos que alivian los síntomas. Si bien estos ayudan a que las personas se sientan mejor, no hacen más lenta la evolución de la enfermedad. En el estudio FORT, se investigará si el fosmetpantotenato puede tratar la causa, no solo los síntomas, de la PKAN. Al actuar sobre la que pensamos que es la causa de la PKAN, esperamos que el fármaco del estudio en investigación pueda ayudar a mejorar los síntomas y retrasar la progresión de la PKAN.


¿Qué nos ayudará a comprender el estudio FORT?
El objetivo del estudio es descubrir si hay algún cambio en los signos y síntomas suyos/de su hijo debido a la PKAN después de tomar el fármaco del estudio en investigación. Se evaluarán las actividades diarias, como hablar, caminar, bañarse, vestirse, comer y tragar.

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¿Quién puede participar?
Aproximadamente 82 personas de estudios clínicos de América del Norte y Europa participarán en el Estudio FORT. No todos podrán participar en el estudio ya que se deben cumplir varios criterios de inclusión.

¿Qué fármaco del estudio recibiré?
Si usted/su hijo es elegible para participar en el estudio FORT, se lo asignará aleatoriamente a uno de los dos grupos de tratamiento del estudio. Aproximadamente el 50 % de los participantes serán asignados al grupo de fosmetpantotenato y aproximadamente el 50 % serán asignados al grupo de placebo. Esto se decide al azar, como a cara o cruz. Ni usted, ni su hijo, ni el médico del estudio sabrán a qué grupo de tratamiento del estudio fue asignado usted/su hijo. Esto garantiza que los resultados provenientes de los diferentes grupos se manejarán de la misma forma.


¿Con qué frecuencia tomaré el fármaco del estudio?
Después de un aumento inicial de la dosis, usted/su hijo recibirá tres dosis, con aproximadamente 8 horas de diferencia. Usted/su hijo tomará tres dosis por día con la comida durante el resto del estudio. Tanto el fármaco del estudio en investigación como el placebo se suministran en forma de polvo seco, el cual se debe añadir a agua y tragar. El equipo del estudio le dará detalles sobre cómo y cuándo tomar el fármaco del estudio en investigación o el placebo.

¿Cuánto durará el estudio?
Sin incluir el proceso de selección, la participación en el estudio podría durar alrededor de 120 semanas. Durante este tiempo, usted/su hijo deberá visitar la clínica del estudio aproximadamente 20 veces. A continuación se detalla cada paso del estudio:

  • Preselección: los participantes que toman deferiprona para la PKAN deberán interrumpir el tratamiento durante al menos 30 días antes de la selección. Esto es para garantizar que los efectos de la deferiprona no interfieran con el fármaco del estudio en investigación.
  • Selección: para evaluar si usted/su hijo es apto para participar, se le pedirá a usted/su hijo que asista a una visita de selección en la clínica del estudio para someterse a pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio. Esta visita se realiza hasta 4 semanas antes de la Parte 1.
  • Parte 1: si es elegible para participar, se le pedirá a usted/su hijo que regrese a la clínica del estudio para que se someta a más pruebas relacionadas con el estudio y que reciba fosmetpantotenato o placebo. Usted/su hijo deberá trasladarse hasta la clínica del estudio 6 veces a lo largo de 24 semanas. Durante la primera semana del estudio, visitará la clínica todos los días (p. ej., V2-V6). Las otras visitas están separadas por semanas. Hay 10 visitas al consultorio del estudio en total.
  • Parte 2: los voluntarios que elijan participar en la Parte 2 del estudio se someterán a varias pruebas y recibirán solo fosmetpantotenato (no recibirán placebo). Los participantes que reciban placebo en la Parte 1 del estudio tendrán la oportunidad de recibir el fármaco del estudio en investigación. Usted/su hijo deberá visitar la clínica del estudio 10 veces a lo largo de 96 semanas. Treinta días después de la última dosis del fármaco del estudio en investigación, el equipo del estudio se comunicará con usted para controlar su salud y bienestar.

Si usted/su hijo no continúa en la Parte 2 del estudio, o si usted/su hijo abandona el estudio antes del final de la Parte 1, se le pedirá a usted/su hijo que regrese a la clínica del estudio para una evaluación final.

¿Qué sucede durante las visitas a la clínica del estudio?
Durante las visitas a la clínica del estudio, el equipo del estudio le hará a usted/su hijo varias preguntas y realizará varias pruebas médicas relacionadas con el estudio. El propósito de estas pruebas es evaluar su salud/la de su hijo y determinar cómo el cuerpo está respondiendo al fármaco del estudio en investigación.

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Algunas de las pruebas se grabarán en video para garantizar que se realicen correctamente. Antes de cualquier procedimiento, usted/su hijo debe aceptar y firmar un formulario de consentimiento informado. En este documento se brindan detalles sobre el estudio, qué implica la participación y cómo se usará la información clínica.

¿Puedo participar?

¿LISTO PARA EMPEZAR?

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